2026 年 2 月，全球生物醫藥產業迎來歷史性時刻。日本厚生勞動省專家委員會正式通過決議，建議附條件批准兩款基於誘導多能幹細胞（iPSC）的再生醫療產品上市。
這意味着產品可以先行上市銷售並應用於臨牀，在未來的 7 年內，企業必須收集更多數據以進一步驗證其有效性和安全性。日本厚生勞動大臣預計將在 2026 年正式簽發製造銷售許可。
據悉，此次獲批的兩款產品分別是來自 Cuorips 公司的心肌細胞貼片 ReHeart，用於治療缺血性心肌病導致的重度心力衰竭，目前僅在 8 人身上進行了測試。臨牀結果顯示，所有 8 名患者在手術後 1 年內日常生活症狀改善（如疲勞、氣短、心悸減輕），心功能和體力活動能力提升，心臟修復跡象明顯。
另一款是住友製藥開發的 Amchepry，用於治療帕金森病，目前在多位帕金森病患者身上進行了測試。臨牀試驗顯示，帕金森患者移植細胞存活率超 90%，多巴胺分泌量平均提升 44.7%。在移植後 2 年內，多數患者運動功能顯著改善，震顫減少，核心症狀緩解。
這一進展標誌着由山中伸彌（Shinya Yamanaka）開創的 iPS 細胞技術在發現 20 年後，正式從實驗室研究邁向了大規模臨牀應用階段。不僅使日本成爲全球首個在異體通用型 iPSC 藥物領域實現監管獲批的國家，更宣告了全球生物製藥“第三次技術革命”從早期複雜的自體定製化療法，演進至通用型細胞治療、商業化階段。
全球生物製藥的三次革命
1970-1990 年的第一次革命，是重組 DNA 與抗體藥物的黃金時代。1970 年以前，藥物研發多依賴天然提取，本質上是一種“盲人摸象”式的經驗探索。
1972 年，重組 DNA 技術的誕生打破了物種間的遺傳壁壘。通過限制性內切酶這把“分子剪刀”，人類首次能夠將目標基因植入微生物，將其改造爲精準的生物工廠，實現了人源胰島素等蛋白質藥物的大規模工業化生產。
這一時期，核心工具鏈的完善爲產業爆發奠定了基石：PCR 技術突破了基因擴增的量產瓶頸，而桑格測序法的迭代則開啓了基因組數據的深度挖掘。1975 年雜交瘤技術的問世，使單克隆抗體從構想走向現實，生物醫藥正式邁入精準醫療的門檻。
1990-2010 年的第二次革命，則演變爲小分子靶向藥與大分子抗體的交響。2001 年格列衛的問世，標誌着癌症治療正式告別“地毯式轟炸”的傳統化療，開啓了針對特定基因突變進行“精準打擊”的新範式。
在此期間，大分子抗體藥物在臨牀與商業化上雙雙攀上高峯。以艾伯維爲例，其核心產品阿達木單抗（修美樂）通過對 TNF-α 靶點的深度挖掘，採取“單點突破、多適應症聯動”的開發策略，不僅創造了長達十餘年的商業增長紀錄，更驗證了抗體藥物在免疫疾病治療領域的巨大潛力。截至目前，艾伯維累計銷售額已突破 2,000 億美元。
2010 年之後，生物醫藥進入第三次革命，即細胞與基因治療的代碼級干預。要麼通過工程化活細胞替代功能缺失細胞，要麼利用基因遞送系統修正錯誤基因。
2017 年全球首款 CAR-T 療法 Kymriah 的獲批，開啓了利用工程化活細胞治癒癌症的新路徑。儘管自體細胞療法面臨製備複雜、難以規模化等現實挑戰，但技術迭代從未止步。在此背景下，傳奇生物憑藉 BCMA 靶點的 CAR-T 產品 CARVYKTI®, 成功打入國際主流市場，成爲中國生物藥走向國際的標杆。2025 年前三季度，CARVYKTI® 的淨銷售額已突破 13 億美元，累計治療患者超過 9,000 例，成爲首個躋身“重磅炸彈”俱樂部（年銷售額超 10 億美元的藥物）的中國本土創新細胞療法。
然而，自體療法在高昂成本與製備週期上的侷限，爲更具工業化潛力的技術留下了生長空間。誘導多能幹細胞（iPSC）技術的日趨成熟，恰好填補了這一商業空白。其通過將成體細胞“重編程”回原始多能狀態，有望解決細胞來源的標準化和規模化問題，讓昂貴的細胞療法走向大衆。
諾獎技術二十年，從重編程邏輯到全球化競速
2006 年，京都大學的山中伸彌在 Cell 上發表了一項具有劃時代意義的研究，打破了生物學中“細胞發育不可逆”的傳統教條。他通過病毒載體將四種轉錄因子（Oct4、Sox2、Klf4 和 c-Myc，後被稱爲“山中因子”）導入高度分化的小鼠成纖維細胞中，成功將其“重編程”回具有類似胚胎幹細胞功能的原始狀態，並命名爲誘導多能幹細胞（iPSC）。
2007 年，山中伸彌團隊與美國威斯康星大學麥迪遜分校的詹姆斯 ·湯姆森（James Thomson）團隊幾乎同時宣佈，利用類似技術成功培育出人類 iPS 細胞。這一突破不僅規避了使用人類胚胎提取幹細胞所涉及的複雜倫理爭議，更爲個性化醫療和疾病模型研究開闢了全新路徑。憑藉在細胞核重編程領域對生命科學的顛覆性貢獻，山中伸彌在 iPSC 技術問世僅 6 年後的 2012 年，便被授予諾貝爾生理學或醫學獎。
自此以後，基於 iPSC 的藥物研發演變爲全球競速。根據 2025 年 1 月發表在 Cell Stem Cell 上的綜述，截至 2024 年 12 月，全球有 83 款人類多能幹細胞（hPSC，包括 iPSC 和 hESC）衍生產品在 115 項臨牀試驗中測試，覆蓋 19 個國家、34 種適應症。其中，iPSC 來源的產品佔比顯著。
目前，全球已形成“四極爭霸”格局：美國憑藉深厚的基礎研究與基因編輯疊加優勢，在眼科與代謝領域穩步前行；日本利用監管先發優勢與完備的 iPS 細胞庫，聚焦於神經與心血管的商業化落子；韓國依託強大的細胞製備工藝，在軟骨修復與免疫調控領域獨樹一幟；而中國則在神經系統與心血管領域的早期臨牀探索中展現出差異化競爭力，並在部分“無人區”實現了全球首創（First-in-Class, FIC）。
具體來說，美國擁有全球最頂尖的幹細胞基礎研究資源，並擅長將 iPSC 與基因編輯、人工智能篩選等技術深度融合。比如其進展最快的候選藥物之一是 Vertex Pharmaceuticals 開發的 iPSC 衍生胰島細胞療法（VX-880）在治療 1 型糖尿病上取得突破性進展，部分患者實現胰島素脫離。目前，該藥物正在進行 III 期臨牀試驗，受試者約爲 60 名 1 型糖尿病患者；拜耳旗下 BlueRock Therapeutics 的多巴胺能神經元療法在帕金森病 I 期臨牀中數據優異，是全球該賽道的主要競爭者，正在開展確證臨牀 III 期。Lineage Cell Therapeutics 在眼科和脊髓損傷領域深耕多年。
韓國政府在細胞治療領域投入巨大，尤其在自體/異體細胞的規模化製備工藝及骨科、免疫調節領域具有獨特優勢。代表企業如 Medipost，其核心產品包括膝關節軟骨修復的同種異體間充質幹細胞療法 Cartistem，以及治療早產兒支氣管肺發育不全的 Pneumostem。
中國力量的差異化突圍
中國雖然在獲批時間上稍晚於日本，但在臨牀管線的豐富度、入組速度以及在部分難治性適應症上的探索深度上，已展現出全球領跑的態勢。尤其在脊髓損傷、 心衰等巨大未滿足需求領域，敢於嘗試全球尚無先例的治療方案，並取得了令人矚目的早期數據。
在心力衰竭領域，艾爾普再生醫學的 HiCM-188 作爲全球首個在中美兩國同時獲批臨牀默示許可的 iPSC 心衰療法，在心肌細胞純度與電生理整合能力上已達到國際先進水平。2025 年 6 月，艾爾普還與華潤三九達成聯合開發協議，成爲央企主導的首個 iPSC 衍生細胞藥物全鏈條商業化合作項目。
在帕金森病的治療上，士澤生物開發的通用“現貨型”iPSC 新藥 XS411 在治療中重度帕金森病的註冊臨牀試驗中取得積極信號。目前已入組 10 餘例患者，結果顯示安全性良好且療效顯著：多位患者 UPDRS 評分及生活質量明顯提升，PET 影像確認移植細胞在體內成功定植存活。
在嚴重脊髓損傷治療這一全球性難題上，士澤生物與中山大學附屬第三醫院合作的註冊臨牀 I 期試驗中，一名因 C4-C5 頸椎骨折導致 ASIA B 級（損傷平面以下運動功能完全喪失）的 54 歲男性患者，在接受治療後第 180 天隨訪時，在無輔助下實現了從坐位到獨立站立的動作，並能在攙扶下進行行走。據公開資料檢索，這是全球首例報道的利用異體通用型 iPSC 衍生亞型神經前體細胞療法讓近乎完全癱瘓的脊髓損傷患者實現獨立站立的案例。
目前，士澤生物已累計獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）和美國 FDA 批准的 9 項新藥臨牀試驗申請（IND）及多項重要監管認定，並與首都醫科大學附屬天壇醫院、北京協和醫院、復旦大學附屬華山醫院、蘇州大學附屬第二醫院、中山醫院附屬第三醫院、北京大學第三人民醫院等聯合，正在開展通用型 iPSC 衍生細胞治療帕金森病、脊髓損傷及漸凍症的中美註冊臨牀試驗，並獲中國首個 iPSC 衍生細胞藥的美國 FDA 全球孤兒藥認證。
除此之外，中國企業的 iPSC 療法在糖尿病等領域也取得紮實進展。比如智新浩正自主研發的 “異體人再生胰島注射液（E-islet 01）” 成爲全球首個在中國、美國均斬獲 IND 批件的再生胰島產品。
從技術突破到全球敘事重構
這種技術層面的羣體性突破，最直觀的投射，便是 2025 年中國創新藥跨境交易（BD）的爆發式增長。
公開數據顯示，2025 年全年，中國藥企達成的 License-out 交易首付款總額達到 70 億美元，總交易額飆升至 1356.55 億美元，交易總數量達 157 筆，三項核心數據均創下歷史新高。在全球醫藥交易 TOP10 中，中國資產的貢獻率超過 80%，交易金額超 10 億美元的“重磅合作”多達 37 起。這組數據宣告了一個根本性轉變：跨國藥企（MNC）對中國的定位，已從尋找廉價臨牀資源的“大型試驗場”，轉向了獲取 First-in-Class（FIC）管線的“核心策源地”。
更重要的是，憑藉在 FIC 藥物上的探索成果，中國資產在國際談判桌上已不再需要以價換量，反而在稀缺靶點和創新機制上享有溢價。隨着中國 FIC 管線的批量湧現，全球藥企的評估邏輯已發生根本轉變：曾經因早期數據粗糙而要求的“中國折扣”，正在被因源頭創新稀缺性而產生的“中國溢價”所取代。
這種議價能力的重塑，集中體現在里程碑交易上。三生製藥與輝瑞達成的 PD-1/VEGF 雙抗授權，單筆首付款高達 12.5 億美元，刷新了國產創新藥出海的金額紀錄。然而，這並非孤例。從數據深層看，2025 年中國藥企的 License-out 首付款總額，已首次超過同期一級市場融資總額。這一歷史性的“剪刀差”交匯，標誌着中國生物醫藥產業的核心驅動力正在發生質的飛躍：從依賴風險資本“輸血”的規模擴張階段，正式跨越至依靠技術價值“自我造血”的內生增長新週期。
從“私人定製”到“標準化普惠”
在細胞治療的產業進化史中，我們正在經歷從“私人定製”到“標準化產品”的跨時代飛躍。
在產業發展的上半場，自體細胞療法憑藉天然的免疫兼容性佔據了絕對統治地位。截至 2026 年初，全球已獲批的 20 餘款細胞治療產品中，超過 90% 屬於自體路徑，特別是以 CAR-T 爲代表的免疫療法，在 2025 年支撐起了約 90 億美元的市場規模。
然而，這種“一人一策”的定製模式也凸顯了其商業侷限性：極高的製備成本、長達數週的等待週期，以及因病患個體差異導致的細胞質量波動，使得該療法在面對大規模臨牀需求時顯得力不從心。
正因如此，通用型療法被視爲打破僵局的關鍵。通過健康供體或標準化的 iPSC 細胞庫，異體療法能夠實現單批次大規模生產與規模化分裝，將細胞治療從複雜的臨牀手術邏輯重塑爲標準的生物製藥邏輯。這種模式有望將單劑成本大幅壓縮，並實現“即拿即用”的現貨供應，在解決“藥等病”痛點的同時，提升了產品的一致性與可及性。
監管層面也正在加速這一進程，2026 年 5 月 1 日起施行的國務院第 818 號令《生物醫學新技術臨牀研究和臨牀轉化應用管理條例》（以下簡稱“《條例》”），標誌着中國對再生醫學的監管進入法治化新階段。該《條例》一方面通過完善備案制降低了創新技術的轉化門檻，明確支持異體標準化的臨牀轉化；另一方面則劃定了嚴格的風險防控紅線，通過提高合規成本與加強倫理審查，引導產業從無序探索轉向高質量發展。
隨着監管體系的完善與底層技術的迭代，異體通用型細胞藥正從實驗室概念向標準化診療方案過渡。從日本的破冰獲批到全球產業生態的協同共振，儘管技術攻關與長期安全性驗證仍需時間，但這種高效、可及的“現貨型”技術，正成爲全球再生醫學競逐的新高地。
未來五年，隨着更多嚴謹臨牀數據的讀出、更多重磅產品的上市以及更多全球合作的達成，中國有望在細胞與基因治療這一第三次革命中，從“跟跑者”真正蛻變爲並跑者乃至部分領域的領跑者。這不僅將重塑全球醫藥產業格局，更將爲全人類的健康福祉提供獨特的“中國方案”。
免責聲明：本文引用的所有臨牀數據均爲截至 2026 年 2 月的公開信息。文中提及的“全球首創”或“領跑”是指在特定時間點的研發進度或個案突破，不代表最終上市審批結果。細胞治療存在風險，患者應遵醫囑參與正規臨牀試驗。本文不構成任何形式的投資建議或醫療背書。
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